Communiqué de Presse
Campagne de sensibilisation à la maladie de Charcot-Marie-Tooth pendant le mois d’octobre
La Fédération européenne du CMT (ou ECMTF) lance sa 5ème campagne de sensibilisation au groupe des maladies de Charcot-Marie-Tooth : la plus courante des maladies rares. Elle se déroulera en octobre 2021 dans 10 pays européens, et vise à sensibiliser le grand public et les professionnels de santé aux pathologies et aux symptômes. Cette campagne vise à améliorer le dépistage et à limiter les erreurs de diagnostic pour une prise en charge optimale et la plus précoce possible….
Une maladie rare … mais fréquente
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), du nom des trois médecins qui l’ont décrite pour la première fois, est une neuropathie rare et peu connue.
Le nombre de personnes touchées en Europe est estimé à environ 300 000, ce qui fait de la CMT la maladie rare la plus répandue !
La CMT est une maladie génétique qui affecte les nerfs périphériques reliant la moelle épinière aux muscles et aux organes sensoriels, transmettant les messages du cerveau aux membres. Ces signaux concernent les capacités motrices, affectant le mouvement, et les facultés sensorielles, affectant le sens du toucher ou la sensation de douleur. La combinaison de ces messages contribue également au maintien de l’équilibre.
Une maladie qui est « inconnue et ignorée ».
La maladie se développe lentement et a de nombreuses répercussions : déformation progressive des pieds et des mains (pieds tombants, orteils en griffe, fonte des muscles des mollets, des avant-bras et des mains), problèmes d’équilibre, troubles de la sensibilité, fatigue, douleurs, crampes, etc. et la qualité de vie des personnes atteintes de Charcot-Marie-Tooth se détériore.
On parle souvent du CMT comme d’un « handicap invisible », car les difficultés qu’elle génère sont généralement peu visibles ou sous-estimées. Le nombre et la sévérité des symptômes sont extrêmement variables d’un patient à l’autre. La compréhension du CMT est donc plus difficile pour la famille et les amis, ainsi que pour les professionnels de la santé impliqués dans le diagnostic.
Une campagne de communication pour faire connaître et reconnaître la maladie de Charcot-Marie-Tooth
La 5ème campagne de la Fédération européenne CMT débute le 1er octobre dans 10 pays européens : Royaume-Uni, France, Belgique, Pays-Bas, Italie, Espagne, Allemagne, Autriche, Roumanie et Israël. Le visuel puissant de la campagne contribuera au message de sensibilisation à la maladie de Charcot-Marie-Tooth. 7 webinaires en 7 langues et 6 vidéos patients/médecins sont créés pour expliquer la maladie de CMT et discuter du diagnostic et de la vie avec CMT. Une campagne numérique destinée aux professionnels de la santé est menée dans chaque pays concerné, sur les médias sociaux (Facebook, LinkedIn, Instagram).
Le blog cmt-awareness.com regroupera tous les outils de sensibilisation et de communication.
La Fédération européenne CMT, organisatrice de la campagne
L’ECMTF est un consortium de 15 associations de patients (10 membres à part entière et 5 membres associés) créé en août 2018 et représente environ 1/3 des personnes atteintes de la maladie de Charcot- Marie-Tooth en Europe, soit environ 100 000 patients. L’ECMTF est membre d’EURORDIS, de l’EFNA et de TREAT-NMD.
Les principaux objectifs de CMT Europe sont les suivants :
- Sensibiliser le grand public européen à la maladie de CMT.
- Promouvoir et soutenir la recherche collaborative.
En savoir plus sur la maladie CMT :
Une maladie familiale, une famille de maladies
La maladie de Charcot-Marie-Tooth est héréditaire et rarement aléatoire. Il existe plusieurs types de pathologie car plusieurs gènes peuvent être impliqués. Les symptômes de la CMT trouvent leurs origine dans l’atteinte d’un nerf périphérique qui ralentit la vitesse de l’influx nerveux. La lésion peut toucher à la fois l’axone, qui transmet l’influx nerveux, ou la gaine de myéline qui l’entoure pour le protéger, voire les deux en même temps.
Pas de remède, mais la recherche progresse
Il n’existe pas de traitement curatif pour la maladie CMT. Les patients peuvent améliorer leur qualité de vie par une approche pluridisciplinaire : utilisation d’appareillages (orthèses, supports plantaires…), kinésithérapie et auto-réhabilitation, activité physique adaptée, soutien psychologique, aide technique, médecines alternatives (acupuncture, sophrologie…), etc.
Un médicament candidat appelé PXT3003 est développé par Pharnext, une société de biotechnologie basée en France, pour traiter le CMT1A, la forme la plus courante de CMT. PXT3003 est le traitement le plus avancé en développement dans une étude clinique internationale de phase 3 appelée l’essai PREMIER. Le PXT3003 a déjà été testé dans une étude clinique de phase 2 et une étude de phase 3 qui ont montré des données d’efficacité encourageantes et un bon profil de sécurité chez les patients atteints de CMT1A léger à modéré.
Il est également important de mentionner que la société InFlectis BioScience est sur le point de lancer la phase 2 du développement d’un traitement contre la maladie CMT.
Plusieurs autres sociétés de biotechnologie et laboratoires universitaires travaillent également sur des stratégies de thérapie génique ou d’ARN pour la maladie CMT.
